- 天境生物作为GM-CSF炎症通路的持续探索者，率先发现GM-CSF在巨噬细胞介导的自身免疫性疾病及炎症性症状中发挥独特的作用，是治疗巨噬细胞或髓系细胞驱动的多种炎症性疾病的理想靶点

- 普那利单抗针对巨噬细胞活化综合征展现出积极临床应答及激素减量潜力，为GM-CSF靶向治疗提供新的临床佐证

中国杭州 – 2026年11月4日 – 天境生物（TJ Biopharma，以下简称“公司”），一家专注于自身免疫疾病、肿瘤及代谢疾病领域创新生物药发现、临床开发、生产与合作商业化的全链条生物科技公司，今日宣布，天境生物自主研发的抗GM-CSF单克隆抗体普那利单抗（Plonmarlimab）治疗巨噬细胞活化综合征（Macrophage Activation Syndrome，MAS）的二期临床（PRIME-1）研究成果，正式发表于国际权威学术期刊《Journal of Hematology & Oncology》（JHO，影响因子47.8）。

PRIME-1研究是评价普那利单抗在巨噬细胞活化综合征受试者中的有效性、安全性、耐受性、药代动力学特征和免疫原性的开放性、单臂、多中心二期临床研究。PRIME-1研究在首都医科大学附属北京友谊医院王昭教授、上海交通大学医学院附属仁济医院扶琼教授等主导下开展。在PRIME-1研究中，普那利单抗展现出积极的临床应答、快速的起效时间及显著减少糖皮质激素使用的潜力，同时为探索GM-CSF靶向治疗MAS的作用机制提供了进一步的临床证据。 

MAS是一种危及生命的严重炎症性疾病，可继发于多种自身免疫性风湿疾病。我国文献报告显示，一线激素治疗应答率仅40%左右，而复发难治MAS患者死亡率可高至60%以上。目前我国尚无获批治疗MAS药物，存在巨大未满足临床需求。

本次发表的PRIME-1临床研究，共纳入18例经大剂量糖皮质激素治疗后仍难治或复发的MAS患者。研究主要结果显示：

· 83.3%的总体应答率：第8周，15例患者达到完全或部分应答；

· 2.1周的中位应答时间：最早于治疗第5天观察到应答；

· 79.3%的激素剂量平均降幅：第8周糖皮质激素剂量较基线的最小二乘均值降幅达到79.3%，83.3%的患者实现至少50%的剂量减少；

· 总体耐受性良好：研究期间未观察到3级及以上感染，也未发生导致永久停药或死亡的不良事件。

论文共同通讯作者、首都医科大学附属北京友谊医院血液科王昭教授表示：“MAS是一种迅速进展并危及生命的严重炎症性疾病，及时控制过度炎症反应对患者至关重要。本次研究在既往治疗应答不佳的患者中观察到积极且相对迅速的临床应答，为探索GM-CSF靶向治疗MAS提供了令人鼓舞的初步临床证据。” 

论文共同通讯作者、上海交通大学医学院附属仁济医院风湿免疫科扶琼教授表示：“MAS是多种自身免疫性风湿疾病可能出现的严重并发症，现有治疗仍面临诸多挑战。此次研究不仅观察到积极的临床应答，还显示出较为明显的糖皮质激素减量潜力。这一结果具有重要的临床探索价值，期待在后续研究中得到进一步验证。”

普那利单抗PRIME-1研究此前已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）授予的突破性治疗品种认定。随着三期临床研究启动及二期研究成果正式发表于国际学术期刊，这一自主创新产品正持续积累临床证据。此外，公司还在同步开展普那利单抗治疗痛风性关节炎的二期临床研究（PRIME-2），并已获得开展治疗脓毒症的二期研究（PRIME-3）的IND批件。

天境生物首席医学官孟渊医生表示：“此次二期研究成果的正式发表，为普那利单抗的后续临床开发提供了重要支持。目前，公司已启动针对复发/难治性风湿免疫疾病相关MAS的三期临床研究，其他多项适应症的临床研究也在同步开展。我们期待通过更大规模的临床研究，进一步验证普那利单抗的疗效与安全性，为存在迫切未满足需求的疾病带来新的治疗选择。”

除临床疗效外，本次研究还开展了炎症相关生物标志物分析。结果显示，患者在治疗过程中，铁蛋白和白细胞介素-18（IL-18）等炎症相关指标明显下降，其中IL-18水平的变化与铁蛋白水平的变化呈显著相关，提示IL-18有望成为评估抗GM-CSF治疗反应的潜在药效学标志物。

天境生物首席科学官陈曦博士表示：“GM‑CSF 作为炎症上游核心细胞因子，靶点潜力尚未充分开发，此前研究多集中于 T 细胞主导的适应症，进展有限。天境生物较早布局该靶点，率先阐明 GM‑CSF 在巨噬细胞异常活化中的关键作用。本次二期数据与临床前结果彼此佐证，夯实了 GM‑CSF 通路在巨噬细胞相关炎症疾病中的核心价值，助力普那利单抗适应症拓展；IL‑18药效标志物的发现，也为后续机制、伴随标志物与临床开发提供新思路。”

论文信息

参考资料:

1. Wang J, Wang R, Wang Q, et al. Plonmarlimab, a GM-CSF-neutralizing antibody, for macrophage activation syndrome. J Hematol Oncol. 2026;19:93. doi: 10.1186/s13045-026-01859-7.

2. He L, Yao S, Zhang R, et al. Macrophage activation syndrome in adults: Characteristics, outcomes, and therapeutic effectiveness of etoposide-based regimen. Front Immunol. 2022;13:955523. doi: 10.3389/fimmu.2022.955523.

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关于巨噬细胞活化综合征（MAS）

巨噬细胞活化综合征（Macrophage Activation Syndrome，MAS）是一种罕见且危及生命的严重炎症性疾病，属于继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（sHLH）的一种类型，可继发于成人Still病、系统性幼年特发性关节炎、系统性红斑狼疮等自身免疫性风湿疾病。MAS以免疫系统过度激活及全身性炎症反应失控为主要特征，可导致多器官功能损伤，甚至危及生命。目前，糖皮质激素及免疫抑制治疗仍是重要的治疗手段，但部分患者存在治疗应答不足、疾病复发及药物相关不良反应等挑战，临床上仍有显著的未满足需求。

关于普那利单抗

普那利单抗（Plonmarlimab）是天境生物自主研发的一款高亲和力抗人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）中和型单克隆抗体。GM-CSF是参与免疫调节及炎症反应的重要细胞因子，可促进巨噬细胞向促炎性表型极化，并诱导多种促炎性因子释放，在多种自身免疫及炎症性疾病的发生发展中发挥重要作用。普那利单抗通过特异性结合GM-CSF，阻断其与受体的相互作用及下游信号传导，旨在抑制相关免疫细胞的过度活化及炎症反应。普那利单抗已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）突破性治疗品种认定，目前正在开展针对复发/难治性风湿免疫疾病相关MAS的三期临床研究（PRIME-1）。此外，公司还在同步开展普那利单抗治疗痛风性关节炎的二期临床研究（PRIME-2），治疗脓毒症的二期研究（PRIME-3）也已获得IND批件。

关于天境生物

天境生物（TJ Biopharma）是一家聚焦于自身免疫疾病、肿瘤免疫和代谢疾病领域创新疗法的全链条生物科技公司。公司立足中国，聚焦全球创新药的药物发现、临床开发、生物药生产以及产品上市和合作商业化，已建成涵盖上海、北京研发中心和杭州GMP生产基地在内的产业链闭环。公司基于多年的积累，已构建起具有差异化优势的“双梯队”创新药管线：第一梯队包括已获批或进入产品上市审评阶段的产品，以及处于注册性临床研究或即将启动三期临床的后期项目；第二梯队则由基于公司Antibody^PLUS技术平台开发的更多具有first-in-class潜力的创新药项目组成，目前正陆续推进至一期临床或临床申报阶段。凭借与济川药业、石药集团、赛诺菲、渤健等合作伙伴的共同开发和商业化合作，以及持续性的创新产品授权交易、生物药委托生产服务和产品合作销售等多元化的可持续收入模式，天境生物正加速推进创新药管线的国际化以及在中国的研发生产及产品上市一体化进程。如需了解更多信息，请访问TJBio.com 或关注天境生物微信公众号。

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